Alzheimer hastalık araştırmalarında çok önemli bir anın uçurumunda olabiliriz. Bu hafta yayınlanan klinik araştırma verilerinde, bilim adamları, genç yaşta Alzheimer’ı geliştirmek için genetik olarak kaderde kaderde semptomları geciktirmenin mümkün olduğuna dair erken kanıtlar sunmuşlardır.
Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi’ndeki araştırmacılar, Gantenerumab adlı deneysel bir amiloid ilacın kalıtsal bir Alzheimer formuna yardımcı olup olmadığını test etmeyi amaçlayan çalışmaya öncülük ettiler. En uzun tedavi edilen hastaların bir alt kümesinde, ilacın beklendiği gibi semptom geliştirme risklerini%50 azalttığı görülmüştür. Bulgular bir takip gerektirecek, ancak dış uzmanlar bunun Alzheimer tedavisinin geleceği için ne anlama gelebileceği konusunda ihtiyatlı iyimser.
“Sonuçlar [Alzheimer’s] Patolojinin klinik öncesi aşamalarındaki patoloji, hastalığın başlamasını yavaşlatmada veya önlemede etkili olabilir ”dedi.
Gantenerumab Bilim adamlarının Alzheimer için geliştirdiği benzer ilaçlardan biridir. Alzheimer’a (diğeri Tau) neden olmada kritik bir rol oynadığı düşünülen iki proteinden biri olan beta amiloidini hedefleyen laboratuvar yapımı bir antikor. Alzheimer’lı kişilerde, beynin yanlış katlanmış bir versiyonu, sonunda organı bilmecen plaklar olarak bilinen sert kümeler haline gelir. Bilim adamları, Alzheimer’ı bu plakların oluşmasını ve bu plakların oluşmasını engelleyen ilaçlarla durdurmanın veya en azından yavaşlatmanın mümkün olduğunu teorize ettiler.
Ne yazık ki, bu hipotez için sorunsuz bir sürüş olmadı. Birçok anti-amiloid ilaç, sadece Alzheimer semptomlarını deneyimlemeye başlayan insanlar için onları test eden daha büyük çalışmalarda başarısız olmak için erken umut vaat etti. Bu liste ganenenerumab; 2022’nin sonlarında, ilaç şirketi Roche Gelişimini kapat bir çift faz III denemesinden sonra ilacın başarısız olmuştur.
Ancak daha yeni anti-amiloid ilaçlar, Gıda ve İlaç İdaresi’nden onay kazanacak kadar Alzheimer’ı yavaşlatmada mütevazı ama fark edilebilir bir etki göstermiştir. Washu tıbbı da dahil olmak üzere bazı araştırmacılar, anti-amiloid tedavisinin Alzheimer semptomlarının ortaya çıkmasından çok önce uygulandığında daha etkili olabileceğini umuyordu.
2012’den başlayarak, araştırmacılar ve diğerleri, bir kişinin 30’ları ve 50’leri arasında demans gelişimini garanti eden genetik bir durum olan Alzheimer’a sahip insanlarda amiloid anti-ajanları test eden önleme denemeleri başlattı. Bu denemelerin çoğu, muhtemelen Gantenerumab’lı olanlar dışında başarı sağlamamıştır.
Orijinal Gantenerumab çalışması 2020’de sonuçlandığında, araştırmacılar insanların amiloid seviyelerini azalttığını buldular. Ancak, insanların semptomlarını geciktirip geciktirip geciktiremeyeceğini bilmek için çok erkendi, çünkü çalışmanın başlangıcındaki çoğu hastanın 10 ila 15 yıl daha hastalanması beklenmiyordu. Araştırmacılar daha sonra bir uzatma çalışmasının bir parçası olarak hastalarına (plasebo veya başka bir ilaç alanlar dahil) Gantenerumab’ı açıkça sağlamaya karar verdiler.
Çarşamba günü Lancet Nörolojisinde yayınlanan ve insanları heyecanlandıran bu çalışmanın son sonuçları.
Washu Medicine’de nöroloji profesörü olan kıdemli yazar Randall J. Bateman, “Bu çalışmadaki herkes Alzheimer hastalığını geliştirmeye mahkum edildi ve bazıları henüz yapmadı” dedi. ifade Üniversiteden. “Semptomsuz kalacaklarını henüz bilmiyoruz-belki birkaç yıl ya da belki onlarca yıl.”
Bununla birlikte, çalışmanın önemli uyarıları var.
Birincisi, bulgular sadece potansiyel bir önleyici faydaya işaret ediyor, Wisniewski. İlaç, daha büyük semptomsuz insan grubunda bilişsel düşüş riskini azaltmış olsa da, bu azalma istatistiksel olarak anlamlı değildi (muhtemelen çalışmanın düşük hasta sayıları nedeniyle, toplam 73, Wisniewski diyor). En uzun süre – ortalama sekiz yıl – tedavi edilen asemptomatik hastaların alt kümesinde, ilaç beklenen bilişsel düşüş şansını%50 azaltmış gibi görünüyordu. Ancak bu alt küme sadece 22 hasta, daha küçük bir örneklem büyüklüğü içeriyordu.
Deneme ayrıca Roche’nin ilacın terk edilmesi nedeniyle birçok hasta için beklenenden daha erken sona erdi ve bazı insanlar başka nedenlerle ayrıldı. İlaç genellikle güvenli ve tolere edilebilir gibi görünüyordu, ancak yaklaşık üçüncü bir amiloid ile ilişkili görüntüleme anormallikleri veya beynin şişme veya kanaması belirteçleri olan arias. Arias, bu ilaçların bilinen bir yan etkisidir, ancak çoğu atak hastalar tarafından fark edilmez. İki hasta ciddi arias yaşadı, bu da araştırmacıların tedaviyi durdurmaya yönlendirdi, daha sonra iyileşti. Çalışma sırasında hayatı tehdit eden olay veya ölüm bildirilmemiştir.
Sonuç olarak, çalışma anti-amiloid ilaçların Alzheimer için bu kadar önceden çalışabileceğinin kesin bir kanıtı değildir. Ancak bu form esasen kaçınılmaz olduğundan, bu sonuçlar bir klinik çalışmadan tedavi edilebileceğini öne süren ilk sonuçlardır. Nörodejeneratif bozukluğun klasik versiyonu için Lecanemab ve Donanemab’ın daha önceki onaylarıyla birleştiğinde, burada gerçek bir şey var gibi görünüyor.
Gizmodo’ya verdiği demeçte, “Lecanemab ve Donanemab verilerinden, anti-amiloid antikorların (AAA’lar) yaygın, sporadik Alzheimer’ın ilerlemesini yavaşlatabileceğini biliyoruz” dedi. Yeni araştırmaya bağlı olmayan Grady, “Bu makale, benzer bir fenomenin genetik erken başlangıçlı Alzheimer’da doğru olduğunu göstermek için farklı bir AAA (ganenerumab) kullanmaya odaklanıyor” diye ekledi.
Grady, Wisniewski ve çalışma araştırmacılarının hepsi bunun sadece başlangıç olduğunu kabul ediyorlar. Hem erken başlayan hem de şu anda devam eden önleme denemeleri var. Klasik Alzheimerbirçoğu Washu tarafından baskın olarak kalıtsal Alzheimer ağ deneme ünitesi aracılığıyla çalıştırılıyor. Bu denemeler, ganenenerumab’dan daha fazla koruyucu fayda gösterebilen onaylanmış ve daha yeni deneysel anti-amiloid ilaçları test etmektedir. Araştırmacılar ayrıca orijinal uzatma çalışmasında hastalarının çoğunu Lecanemab’a değiştirebildiler, ancak bu aşamadan elde edilen veriler analiz edilmektedir.
İlk günler, ancak ufukta bu tedavi edilemez hastalık için gerçek bir umut olabilir.
