Yenilikçi mRNA Dağıtım Tekniği Doğumdan Önce Genetik Bozuklukları Düzeltebilir

UC Davis ve UC Berkeley tarafından yapılan yeni bir çalışmada araştırmacılar, mRNA’yı fetal beyin hücrelerine iletmek için bir yöntem geliştirdiler ve potansiyel olarak Angelman ve Rett sendromu gibi genetik bozuklukları doğumdan önce düzeltmenin bir yolunu sunuyorlar. ACS Nano’da bildirilen, lipit nanopartikülleri (LNP’ler) içinde kapsüllenmiş haberci RNA’nın (mRNA) doğrudan fetal beyin hücrelerine enjekte edilmesiyle, çalışma, gelişmekte olan beyinde gen düzenlemesi için bir fare modelinde umut verici sonuçlar gösterdi.

Teknolojiyi Anlamak

Burada kullanılan LNP teknolojisi, hücrelerdeki proteinler için bir plan görevi gören mRNA için bir “dağıtım aracı” görevi görüyor. Hücreye, genleri düzenleyebilen Cas9 enzimini oluşturma talimatını veren mRNA’yı ileterek, araştırmacılar Fetal beyindeki hücreleri başarıyla hedef aldı. Bu yöntem, kritik bir gelişim aşamasındaki genetik mutasyonları düzeltebilir ve potansiyel olarak zararlı hücresel değişiklikleri doğumdan önce durdurabilir. UC Davis biyomedikal mühendisliği profesörü, kıdemli araştırmacı Dr. Aijun Wang, bu yaklaşımın, fetal beyin gelişiminde çok önemli bir pencere sırasında hatalı genlerin düzeltilmesine izin verebileceğini belirtti.

Rahim İçi Gen Düzenlemenin Etkileri ve Faydaları

Araştırma, genellikle doğumdan sonra tedavileri sınırlayan kan-beyin bariyeri oluşmadan önce, nörogelişimsel koşulların nasıl erken tedavi edilebileceğine dair bir model sunuyor. Hücreleri erkenden düzeltmek, özellikle hafıza ve biliş için kritik olan alanlardaki önemli sayıda nöronun sağlıklı genetik materyali içerdiği gösterildiğinden, daha kalıcı faydalara yol açabilir.

LNP mRNA Tedavilerinin Geleceği

LNP yöntemi ayrıca mRNA’nın beyne iletilmesinde yaygın bir sorun olan iltihaplanma riskini de en aza indirir. Bu araştırma, rahimde verilen tedavilerin doğumda daha iyi sağlık sonuçlarına dönüşebileceği, merkezi sinir sistemini hedef alan gelecekteki tedavilerin temelini oluşturuyor. Araştırmacılar, diğer genetik koşullar için daha geniş potansiyel uygulamalarla birlikte, doğumdan önce hastalıkların önlenmesinde daha yaygın olarak uygulanıp uygulanamayacağını görmek için bu teknolojiyi geliştirmeye devam etmeyi planlıyor.