İçinde çalışmak bilim adamları bu hafta açıklıyor yeni bir deneysel hap tedavisi zor bir lösemi türü olan hastalara yardımcı olabilir. Faz I denemesindeki hastaların yaklaşık yarısı revumenib adı verilen tedaviye yanıt verirken, yaklaşık üçte biri kanserlerinde tam bir remisyon yaşadı. Bununla birlikte, etkinliğini doğrulamak için daha fazla araştırmaya ihtiyaç duyulacaktır.
Revumenib, Syndax şirketi tarafından geliştirilmektedir. Belirli lösemi formlarında önemli bir rol oynadığı görülen menin adı verilen bir proteini inhibe ederek çalışması amaçlanmıştır. Bu kanserler, bir NPM1 gen mutasyonu veya KMT2A adı verilen başka bir genin yeniden düzenlenmesi ile karakterize edilir. Bu anormallikler hem pediatrik hem de yetişkin lösemi vakalarında yaygın olarak bulunur ve genellikle tedavi edilmesi çok zordur.. Buna göre araştırma bilim adamları tarafından alıntılanan, örneğin, KMT2A ile ilişkili lösemi için beş yıllık hayatta kalma oranı %25’ten azdır.
Perşembe günü, bu araştırmacılar yayınlanan Nature dergisindeki revumenib’in ilk insan denemesinden elde edilen sonuçlar. Deneme, önceki tedavilere yanıt vermeyen, tekrarlayan veya dirençli akut lösemili 68 hastayı kaydetti. Bu hastaların çoğunda NPM1/KMT2A ile ilişkili kanser vardı.
Faz I denemeleri Deneysel bir tedavinin güvenliğini ve optimal dozunu test etmek için tasarlanmıştır. Ancak potansiyel etkinliğini anlamak için ekip, NPM1/KMT2A ile ilişkili lösemili hastaların (toplam 60) sonuçlarına da baktı. Bu uygun hastalardan %53’ü revumenibe bir miktar yanıt verdi ve yaklaşık %30’u (18 hasta) tam remisyon gösterdi. Hastaların neredeyse tamamı, düzensiz kalp atışı gibi potansiyel olarak ciddi olanlar da dahil olmak üzere yan etkiler yaşasa da, sonuç olarak hiçbiri tedaviyi bırakmak zorunda kalmadı.
Dana-Farber ve Boston Çocuk Kanseri ve Kan Bozuklukları Merkezi başkanı Scott Armstrong, “Daha önce birkaç tedavi görmüş akut lösemili hastalar için bu çok cesaret verici bir sonuç” dedi. ifade Dana-Farber tarafından yayınlandı.
G/O Media komisyon alabilir
Faz I denemeleri, klinik gelişimin yalnızca başlangıcıdır ve erken dönemde cesaret verici sonuçlar gösteren birçok ilaç, daha büyük denemelerde bu vaadi yerine getirmekte başarısız olur. Ve revumenibin bu kanserlere karşı büyük ölçüde etkili olduğu kanıtlansa bile, bazıları için uzun süreli olmayabilir. İçinde ikinci çalışma Yine bu hafta Nature dergisinde yayınlanan deneme verilerine bakan araştırmacılar, bazı hastaların kanserlerinin tedaviye uyum sağladığını ve buna karşı direnç geliştirdiğini buldu.
Yazarlar, bu bulguların hem iyi hem de kötü haberler olduğunu söylüyor. Bu iyi, çünkü bu kanserlerin büyümelerini hızlandırmak için gerçekten meninlere güvendiklerini gösteriyor. Ve aynı şekilde proteinin bu kanserler tarafından nasıl kullanıldığını bozabilecek ilaçlar onları kısırlaştırabilir. Aynı zamanda, bu ilaçlara karşı direnci geciktirmek veya önlemek için başka stratejilere ihtiyaç duyulacağı anlamına da gelebilir. Bu, insanları kanserin daha erken bir aşamasında tedavi etmeyi veya revumenib’i bu kanserlere farklı bir açıdan saldıran diğer ilaç türleri ile eşleştirmeyi içerebilir.
Çalışmanın genişletilmesi hâlihazırda devam etmekte olup, bu yılın sonlarında tam Faz I/II sonuçları beklenmektedir. İşler iyi gitmeye devam ederse, şirket söz konusu 2023’ün sonunda FDA onayı için başvurmaya başlayabilir. Onaylanırsa, revumenib kanseri tedavi eden ilk menin inhibitörü olacaktır.
