Parkinson hastalığı için önemli bir klinik çalışma, Birleşik Krallık’ta yeni başlamıştır. Plasebo kontrollü Faz III denemesi, uzun süredir var olan bir öksürük ilacının nörodejeneratif durumun ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatamayacağını test edecek ve insanların yaşam kalitesini iyileştirmek. Daha önceki çalışmalar, ilacın Parkinson hastalığının gelişiminde anahtar olan beyin proteinleri ile etkileşime girebileceğini öne sürdü.
ilaç denir ambroksolve 1970’lerin sonlarından beri öksürük ilaçlarında ortak bir bileşen olarak kullanılmaktadır. Soğuk algınlığı veya başka bir solunum rahatsızlığı olan insanlara izin vererek mukusu inceltebilir. balgamı solunum yollarından daha kolay temizlemek ve daha kolay nefes almak için. Ayrıca iltihabı azaltır, boğaz ağrılarında rahatlatıcı bir etki sağlar. Bununla birlikte, birkaç yıl boyunca bazı araştırmacılar, ambroksolün Parkinson hastalığı ve ilgili durumların tedavisine yardımcı olabileceği konusunda spekülasyon yaptılar.
Parkinson hastalarında beyin, alfa sinüklein adı verilen normalde zararsız bir proteinin şekilsiz formuyla yavaş yavaş karışır. Zamanla bu birikim, beyne dopamin sağlayan nöronları öldürmede veya bozmada itici bir güç görevi görerek Parkinson’da görülen hareket ve kas kontrolü sorunlarına yol açar. Bazı araştırmalar, glukoserebrosidaz veya GCase adı verilen başka bir proteinin hastalıkta rol oynayabileceğini öne sürdü.. GCase, beynin atık temizleme sistemini düzenlemeye yardımcı olur ve Parkinson hastalarında anormal alfa-sinüklein seviyeleri yükseldikçe GCase seviyeleri düşüyor gibi görünmektedir. Özellikle, insanların kusurlu GCase yapmasına neden olan nadir genetik mutasyonlar, de bilinmektedir Parkinson için önemli bir risk faktörüdür.
Çalışmalar Laboratuarda ve hayvanlarda ambroksolün GCase düzeylerini artırabildiğini bulmuş, bu da daha sonra dolaylı olarak insanlarda anormal alfa-sinüklein düzeylerini düşürebileceği umuduna yol açmıştır. Parkinson ile. University College London’daki araştırmacılar tarafından yapılan küçük insan denemeleri, kurmak ambroksol’ün orta derecede Parkinson hastalığı olan kişilerin beyinlerine ulaşabileceği ve beklendiği gibi GCase ve alfa-sinüklein düzeylerini etkileyebileceği. Ayrıca, daha yüksek dozlarda alınması gerekmesine rağmen, güvenli ve iyi tolere edildi. öksürük ilacı olarak kullanıldığında.
Bu daha önceki çalışmalar, ambroksolün insanların hareketliliğindeki ve diğer semptomlardaki düşüşü yavaşlatabileceğine dair bir ipucu sağladı. Ancak, etkinliğinin gerçek testi şimdi başlayacak, aynı UCL araştırmacıları şimdi ilacın büyük ölçekli bir Faz III denemesini yapmak üzereler – genellikle klinik araştırmanın altın standardı olarak kabul edilirler. Deneyin, bir plasebo veya tedavi grubuna randomize edilecek olan Parkinson hastası 330 kişiyi kaydetmesi planlanıyor. Gönüllüler, önümüzdeki iki yıl boyunca tedavi görecek ve araştırmacılar yol boyunca semptomlarını ve genel yaşam kalitelerini izleyecek. Ekip ayrıca ilacın GCase mutasyonları olanlarda daha etkili olup olmadığını kontrol edecek, ancak yine de mutasyonları olmayan insanlara da fayda sağlayabileceğini umuyorlar.
G/O Media komisyon alabilir
100$’a kadar kredi
Samsung Rezerv
Yeni nesil Samsung cihazını rezerve edin
Tek yapmanız gereken e-posta adresinizle kaydolmak ve patlama: yeni bir Samsung cihazında ön siparişiniz için kredi.
“Bu heyecan verici projeye liderlik etmekten çok mutluyum. Baş araştırmacı Anthony Schapira, “Bu, Parkinson hastalığının genetik bir nedenine özel olarak uygulanan bir ilacın bu deneme düzeyine ilk kez ulaşması olacak ve laboratuvarda on yıllık kapsamlı ve ayrıntılı çalışmayı ve bir ilke kanıtı klinik denemesini temsil ediyor” dedi. içinde Beyan UCL’den. deneme İngiltere’deki hayır kurumu Cure Parkinson’s ve Michigan’daki bir Parkinson araştırma merkezi olan Van Andel Enstitüsü ile ortaklaşa yürütülüyor.
En iyisinde bile-vaka senaryosunda, ambroksolün Parkinson için gerçek bir tedavi olma olasılığı düşüktür. Ancak ilerlemesinin seyrini değiştirdiği bilinen ilk ilaç olabilir. Mevcut tedaviler yalnızca insanların semptomlarını yönetmeye yardımcı olabilir ve beynin dopamin üretimi bozuldukça zamanla daha az etkili hale gelir.
