Bilim ve tıp tipik olarak hamleler ve tökezlemelerle hareket eder. Ancak arada bir, gerçek bir buluş ortaya çıkıyor ve doktorların belirli bir sağlık sorununu nasıl yönetebileceklerini veya tedavi edebileceklerini önemli ölçüde iyileştiriyor.
2024 yılı, zayıflatıcı genetik koşullara yönelik yeni tedavilerden HIV için önemli aşı benzeri ilaçlara kadar bu önemli ilerlemelerden payına düşeni aldı. İşte bu yılın, oyunun kurallarını değiştirecek olan ilaç ve yeniliklerinin bir özeti.
Süper mikroplara karşı savaşta yeni silahlar
Antibiyotik direnci insanlığın en büyük halk sağlığı sorunlarından biridir. Hastalığa neden olan birçok bakteri, idrar yolu enfeksiyonlarına neden olanlar da dahil olmak üzere, kendilerini tedavi etmek için kullanılan en yaygın ilaçlara sürekli olarak uyum sağlamıştır. Ekim ayında FDA, bu dayanıklı idrar yolu enfeksiyonlarına karşı savaşmak için tasarlanmış bir ilacı onayladı: Iterum Therapeutics’in Orlynvah’ı.
Orlynvah yalnızca aşağıdakilerin neden olduğu belirli UTI’ler için onaylanmıştır: Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae veya Proteus mucizeler bakteriler – özellikle diğer antibiyotiklere yanıt vermeyen veya yanıt vermesi beklenmeyen İYE’ler. Bu, antibiyotiğin vücuttaki süresini uzatan bir ilacı, antibakteriyellerin bir alt sınıfından olan ve penem olarak bilinen bir bileşikle birleştiren türünün ilk antibiyotiğidir. Penemler yaygın olarak dirençli olan çok çeşitli mikropların tedavisinde ümit verici olmuştur, ancak Orlynvah onaylanan ilk oral penemdir.
Bakterilerin yeni ilaçlara yanıt olarak ne kadar hızlı evrimleştiği göz önüne alındığında, antibiyotik direnciyle etkili bir şekilde mücadele etmek için yenilikçi tedavilerden oluşan istikrarlı bir ürün yelpazesi şarttır. Ancak Orlynvah gibi ilaçlar, dikkatli bir şekilde yönetildikleri sürece, süper mikroplara karşı sonsuz mücadelemizde çok önemli bir silahtır.
Şizofreni için çığır açan ilaç
Eylül ayında FDA, 1950’lerden beri şizofreni için görülen ilk gerçek yeni ilaç olan Bristol Myers Squibb’in Cobenfy’sini onayladı.
Yıllar geçtikçe, bilim adamları daha az sert antipsikotikler yarattılar, ancak bu ilaçların hepsi aynı temel prensip üzerinde çalıştı: nörotransmitter dopamini hedeflemek beynimizde. Bununla birlikte, şizofrenide rol oynayan tek nörotransmitter dopamin değildir ve bu kolun basitçe ayarlanması, insanların semptomlarını kontrol altında tutmak için genellikle yeterli değildir.
Cobenfy şizofrenide kullanılan ilk ilaçtır yeni etki mekanizmasıözellikle nörotransmitter asetilkolini hedef alarak. İlaç aslında iki ilacın birleşiminden oluşuyor: beyindeki asetilkolin reseptörlerini uyaran ksanomelin ve vücudun herhangi bir yerindeki ksanomelinin hedef dışı etkilerini engellemek için tasarlanmış trospium klorür. Klinik çalışmalarda Cobenfy, önemli yan etkilere neden olmadan insanların şizofreni semptomlarını gözle görülür şekilde azalttı.
Cobenfy, mevcut seçeneklere yanıt vermeyen şizofreni hastaları için ne kadar anlamlı olsa da, değeri bunun ötesine uzanıyor. Bilim adamları ve ilaç şirketleri artık sadece şizofreni için değil aynı zamanda aşağıdakiler gibi diğer nörolojik durumlar için de asetilkolin bazlı başka ilaçlar geliştirmeye motive olacaklar: Alzheimer hastalığı.
HIV’e karşı aşı benzeri bir bariyer
HIV’in yaygın olarak uygulanabilir bir tedavisinin bulunması, eğer mümkünse, muhtemelen hala uzun yıllar uzaktadır. Ancak bilim, eskiden evrensel olarak ölümcül olan enfeksiyonun hem tedavisinde hem de önlenmesinde inanılmaz ilerlemeler kaydetti. Antiretroviral tedavi, HIV ile yaşayan kişilerin, örneğin genellikle enfeksiyonu başkalarına yayma riski olmadan normal bir yaşam beklentisine sahip olmalarını mümkün kıldı. İnsanlar ayrıca bu ilaçların versiyonlarını maruz kalma öncesi profilaksi (PrEP) olarak da alabilirler, bu da ilk etapta enfeksiyona yakalanma şanslarını önemli ölçüde azaltır.
Günümüzde PrEP genellikle günlük bir hap olarak alınır, ancak FDA ayrıca onaylandı 2021’de iki ayda bir alınan enjekte edilebilir bir PrEP tedavisi (Viiv’s Apretude). Geçtiğimiz Haziran ayında PrEP’in geleceği daha da parlak hale geldi. yayınlanan sonuçlar Antiretroviral lenacapavirin (ilaç zaten HIV tedavisi için onaylanmıştır) yılda iki kez enjeksiyonunu test eden Gilead’in PURPOSE 1 çalışmasının bir örneğidir. Faz III denemesi, yılda iki kez uygulanan lenacapavir’in, bir yıl boyunca cisgender kadınlarda HIV enfeksiyonlarını önlemede günlük PrEP seçenekleri kadar iyi veya hatta daha iyi performans gösterdiğini buldu. PURPOSE II çalışmasının ön sonuçları, rapor edildi Geçtiğimiz sonbaharda, ilacın cisgender erkekler, transseksüel erkekler, transseksüel kadınlar ve erkeklerle seks yapan non-binary kişiler üzerindeki etkililiği de kanıtlandı. Her iki denemede de yılda iki kez uygulanan lenacapavir’in HIV’i önlemede %99’un üzerinde etkili olduğu ve mevcut PrEP ilaçlarının yan etkilerine benzer yan etkileri olduğu tahmin edildi.
Açıkça etkileyici bulgular göz önüne alındığında, lenacapavir’in yakın gelecekte yeni bir PrEP formu olarak onaylanması neredeyse kesindir. Oral PrEP, HIV’i önlemede oldukça etkili olsa da, insanların optimum koruma için gereken günlük rejime bağlı kalması zor olabilir. Uzmanlar, bazı kişilerin PrEP haplarını aldıkları veya sakladıkları tespit edilirse damgalanma ve ayrımcılığa maruz kalabileceğini belirtti. Dolayısıyla lenacapavirin aşı benzeri doğası, özellikle HIV prevalansının yüksek olduğu dünyanın bazı bölgelerinde HIV’i önlemek için daha uygun ve daha güvenli bir seçenek sağlayabilir.
Dışarıdan pek çok bilim insanı, yılda iki kez uygulanan lenacapavir’in gelişini şimdiden övdü. yılın araştırma buluşu. Ve daha bu hafta Gilead duyuruldu yakında yılda bir kez lenacapavir formülasyonunu deneyecek ve bu da onu daha çok tipik bir yıllık aşıya benzetecek (her şey yolunda giderse, bu versiyon 2027’ye kadar çıkabilir). Dolayısıyla bu ilacın ve diğerlerinin, HIV’i yok olmanın eşiğine daha da yaklaştırmamıza yardımcı olması muhtemeldir; bu, bir zamanlar imkansız gibi görünen, artık gerçekleştirilebilir bir hedeftir.
Ancak geçmişteki PrEP tedavilerinde olduğu gibi, tedavinin halka sunulmasının ardından ne kadar uygun fiyatlı ve erişilebilir olacağına dair önemli sorular var.
Ömrü kısaltan demans için ilk ilaçlar
Niemann-Pick hastalığı tip C (NPC) son derece nadir fakat yaşamı tüketen bir genetik bozukluktur ve muhtemelen ABD’de yaklaşık 1000 kişiyi etkilemektedir. NPC’li kişiler, hücreleri içindeki kolesterolü ve diğer lipitleri taşıyamazlar, bu da onun birikmesine ve sonunda birçok organa zarar vermesine neden olur. karaciğer, dalak ve beyin. NPC’nin ilerlemesi ve semptomları değişiklik gösterebilir, ancak çoğu zaman demansı da içerir ve hastaların ortalama yaşam beklentisi şu anda yalnızca 13’tür. Eylül ayında, Gıda İlaç İdaresi, NPC’yi tedavi etmek için tasarlanan ilk ilaçları birkaç gün arayla onayladı: Zevra Therapeutics’in Miplyffa’sı Ve IntraBio’nun Aqneursa’sı.
Hap olarak alınan her iki ilacın da plaseboya kıyasla insanlarda semptomların kötüleşmesini geciktirdiği ancak aralarında önemli farklar olduğu görüldü. Aqneursa tek başına alınırken Miplyffa bir enzimle birlikte reçete edilecektir. Miplyffa’nın piyasaya sürülmesi de daha uzun sürdü, çünkü ilaç daha da yaygınlaştı. bu ay piyasada mevcut. Bu ilaçların insanların hastalıklarının ilerleyişini önemli ölçüde değiştirip değiştiremeyeceğini ve ne ölçüde değiştirebileceğini bilmek zaman alacaktır. Ancak şu ana kadar başka seçeneklerin bulunmadığı göz önüne alındığında, bu onaylar çok büyük.
Sıcak basması tedavisinde yeni bir dönem
İlaç üreticisi Bayer, ağustos ayında, deneysel ilacı olan elinzanetant’ı 40 yaşın üzerindeki kadınlarda orta ila şiddetli ateş basması tedavisinde test eden iki başarılı Faz III çalışmasının sonuçlarını yayınladı. Plasebo kullanan kadınların yüzde 80’inden fazlası semptomlarında yüzde 50’den fazla azalma gördü.
FDA’nın hâlâ ilacı resmi olarak onaylaması gerekiyor ve nihai kararın önümüzdeki Temmuz’da verilmesi bekleniyor. Ancak ilgi çekici sonuçlar göz önüne alındığında, onay alınması çok muhtemel görünüyor. Eğer gerçekleşirse, bu yaygın ve çoğu zaman rahatsız edici olan bu durumun tedavisinde önemli bir değişikliğin sinyalini verecektir. Elinzanetant, sıcak basması ile ilişkili belirli nöronları etkileyerek semptomları tedavi eden, türünün ikinci hormonal olmayan ilacı olacak. onay 2023’te fezolinetantı sağladı ve bunu iki anahtar reseptörü bloke ederek yapan ilk kişi oldu. Sıcak basması için hormonal tedavi çoğu kadın için güvenli ve etkili olsa da, bunu alamayan veya almak istemeyen bazı kadınlar da var. Dolayısıyla bu durum için ne kadar çok seçenek mevcutsa o kadar iyidir.
Gelecek olasılıklar
2024’te pek çok bilimsel buluş yaşandı, ancak önümüzdeki yıllarda daha pek çok gelişme yaşanacak.
Yakın ufukta dikkat edilmesi gerekenler: potansiyel onay Vertex’in suzetrijiniorta ila şiddetli akut ağrı için yeni, opioid olmayan bir tedavi; faz III denemelerinin başlaması yeni inkretin bazlı ilaçlar obezite ve diyabet için, halihazırda gişe rekorları kıran ilaçlar semaglutide (Ozempic, Wegovy) ve tirzepatide’den (Mounjaro, Zepbound) bile daha iyi olduğu kanıtlanabilir ve muhtemelen yeni ve geliştirilmiş grip aşıları (olması gereken bazıları dahil) covid-19 aşısı ile birlikte).
Araştırmalar umut verici sonuçlar vermeye devam ederse, biraz daha ileride tıp alanında muazzam bir etkiye sahip olabilecek potansiyel yenilikler de var. Bu yılki ilk denemeler gen terapisinin işe yarayabileceğini buldu. büyük ölçüde geri yükleme örneğin belirli kalıtsal görme bozuklukları olan kişilerin görme yeteneği. 2024 yılı itibarıyla bilim insanları genetiği değiştirilmiş domuzların organlarını canlı ve ölümcül hastalara başarılı bir şekilde nakletmeye başladı, ancak şimdiye kadar bu tedaviler yaşamları yalnızca birkaç ay uzattı. Hatta erken bulgulara göre, bir gün belirli türde omurilik yaralanması olan felçli kişilerin beyin implantlarını kullanarak yeniden yürümelerine bile yardımcı olabiliriz. yayınlandı bu yıl.