Biogen, Alzheimer hastalığı ilacı Aduhelm’i bırakıyor. Massachusetts merkezli şirket Çarşamba günü yaptığı açıklamada, zayıf satışlar ve Gıda ve İlaç İdaresi’nin 2021’de onayına ilişkin tartışmaların ardından ilacı piyasadan çektiğini duyurdu. Şirket, bunu yalnızca kaynaklarını diğer şirketlerine “yeniden önceliklendirmek” için yaptığını söyledi. Leqembi gibi daha az tartışmalı Alzheimer tedavileri.
Adulhelm, Neurimmune şirketinden lisans aldıktan sonra Biogen tarafından Japon ilaç şirketi Eisai ile birlikte geliştirildi. Protein amiloid betanın yanlış katlanmış versiyonunu hedeflemek için tasarlanmış laboratuvar yapımı bir antikor olan aktif madde aducanumab ile yapılır. Alzheimer hastalarında bu sahte amiloid beta beyinde birikiyor ve sonunda plak adı verilen zararlı kümelere dönüşüyor. Aducanumab laboratuvarda plağı parçalayabildiğinden, bilim insanları Alzheimer semptomlarının kötüleşmesini yavaşlatabileceğini ve hatta tersine çevirebileceğini umuyorlardı.
Sorun şu ki Aduhelm hiçbir zaman gerçekten işe yaramış gibi görünmedi amaçlandığı gibi. 2019 yılında Biogen, verileri izleyen bağımsız uzmanlardan oluşan bir panelin, hastaların bilişsel işlev kaybını gözle görülür şekilde yavaşlatma yönündeki denemelerin önceden belirlenmiş hedeflerini karşılamayacağını belirlemesinin ardından Faz III araştırmasını erken sonlandırdı. Ancak yaklaşık altı ay sonra şirket aniden rotasını değiştirdi ve güncellenen yeniden analizde ilacın etkinliğine dair yeterli kanıt bulduğunu ve ilacı resmi FDA onayına sunacağını duyurdu.
Ancak diğer uzmanlar Biogen’in sattığını satın almadı. Kasım 2020’de, FDA tarafından toplanan bir dış danışma komitesi, büyük ölçüde FDA’nın ilacı onaylamamasını tavsiye etti. FDA bu önerilere nadiren karşı çıkıyor ancak Haziran 2021’de tam da bunu yaptı. Aduhelm’e hızlandırılmış onay verildi, bir ilacın etkinliğine ilişkin daha az kesin kanıt gerektiren özel bir kategori (bunun karşılığında şirketlerin daha fazla klinik araştırma yürütmesi ve sonunda ilacın değerine ilişkin sağlam kanıtlar sunması gerekir). Şirket, ilacın liste fiyatının yıllık 56.000 dolar olacağını açıkladığında daha da dikkat çekti.
Bazı hasta savunucuları ilacın onayını överken, bilim camiasının tepkisi büyük ölçüde olumsuz oldu ve bu da hızla oldu. FDA’nın danışma komitesindeki birçok uzman protesto amacıyla istifa ederken, pek çok uzman da protesto amacıyla istifa etti. doktorlar yemin etti hastalarına ilaç yazmayacaklarını söyledi. Ayın sonunda medya kuruluşu STAT News, bir olayın kanıtını ortaya çıkardı. alışılmadık derecede dostane ilişki Üst düzey Biogen çalışanları ile FDA yetkilileri arasındaki anlaşmazlık, konuyla ilgili Kongre soruşturmasına yol açtı. Bu soruşturma sonunda bulundu FDA’nın Aduhelm’e yönelik onay sürecinin “usulsüzlüklerle dolu” olduğu belirtildi.
Ama belki de tabuta çakılan son çivi Nisan 2022’de Medicare’in resmen yürürlüğe girdi Bu tür tedavilerin işe yaradığına dair net kanıtlar ortaya çıkana kadar ilacın ve diğer Alzheimer ilaçlarının kapsamını hızlandırılmış onayla ciddi şekilde sınırlayacak bir politika. Aynı sıralarda Eisai yıkanmış her şeyin kontrolünü elinde tuttu ve ilacın kontrolünü tamamen Biogen’e bıraktı.
Tüm bunların ardından Aduhelm, liste fiyatını yarı yarıya düşürmesine rağmen büyük bir satış elde edemedi. Biogen’e göre şu anda ilacı kullanan ve şirketin klinik, ticari ve küresel erişim programlarına dağılmış yalnızca 2.500 kişi var.
Biogen, Aduhelm’i yalnızca piyasadan çekmekle kalmayacak, aynı zamanda kalan klinik klinik deneylerini de sonlandıracak. Şirket, Aduhelm’i tamamen kullanıma sunma kararına ilişkin duyurusunda, bu hareketin “herhangi bir güvenlik veya etkinlik endişesi” ile ilgili olduğunu reddetti. Ve ilacı desteklemeye ayrılan kaynakların çoğunun Alzheimer geliştirme programının diğer bölümlerine aktarılacağını iddia ediyor.
Biogen’in geliştirme sorumlusu Priya Singhal, şirketin ofisinde şunları söyledi: “ADUHELM’in geliştirilmesinden önemli bir içgörü elde ettik ve Alzheimer hastalığında öncü çalışmalarımızı sürdürürken bunu daha da ileriye taşıyacağız.” duyuru.
Biogen, ikinci nesil anti-amiloid ilacı Leqembi ile daha fazla başarı elde etti. Aduhelm’den farklı olarak bu ilacın, Faz III denemelerinin insanların bilişsel gerileme hızını yavaşlatma hedeflerini açıkça karşıladığı görüldü. Bilim adamları hala bu mütevazı azalmanın hastaların günlük yaşamında gerçekten fark edilebilir olup olmadığı konusunda tartışıyorlar, ancak Leqembi’nin tam FDA onayı geçen yıl genel olarak çok daha olumlu bir açıdan görüldü. Gelecekte benzer tedavilerin veya diğer müdahaleler yakında bir gün Alzheimer tedavisinde gerçekten önemli gelişmelere yol açacak.
Eğer öyleyse, Aduhelm umut verici bir hikayede dağınık bir dipnot haline gelebilir.