Cuma günü Gıda ve İlaç İdaresi, erken Alzheimer hastalığı olan insanlar için yeni bir tedavinin şartlı onayını verdi: ilaç şirketleri Biogen ve Eisai tarafından ortaklaşa geliştirilen antikor bazlı ilaç lecanemab. Büyük bir denemede, lecanemab hastaların bilişsel gerilemesini plasebo alanlara göre yavaşlattı. Ancak bazı uzmanlar ve tüketici savunucuları, ilacın güvenliğini ve gerçek dünyadaki değerini sorguladı.
Lecanemab, en yaygın bunama türü olan Alzheimer’ın arkasındaki itici güç olduğu düşünülen, vücutta doğal olarak bulunan bir protein olan amiloid beta’yı hedefleyerek çalışır. Hastalarda, zamanla beyinde yanlış katlanmış bir amiloid formu birikerek plak adı verilen sert kümelerin birikmesine yol açar. Teoriye göre, bu plakları parçalayarak veya oluşmasını önleyerek, nihayetinde ölümcül olan Alzheimer’ın ilerlemesini yavaşlatabilir veya tersine çevirebilirsiniz.
FDA’nın onayına yol açan önemli klinik deney, erken Alzheimer teşhisi konan yaklaşık 1.800 hastayı içeriyordu. Lecanemab alan hastaların, plasebo grubuna kıyasla 18 aylık bir süre boyunca bilişsel işlevde %27 daha yavaş bir kayıp yaşadığı bulundu. Hastaların ayrıca beyinlerinde daha az amiloid plak olduğu görüldü. Bulgular, şirketler tarafından geçen Eylül ayında açıklandı ve yayınlanan Kasım ayı sonlarında New England Journal of Medicine’de.
FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Sinirbilim Ofisi direktörü Billy Dunn, “Bu tedavi seçeneği, yalnızca hastalığın semptomlarını tedavi etmek yerine, Alzheimer’ın altta yatan hastalık sürecini hedefleyen ve etkileyen en son terapidir” dedi. içinde Beyan ajans tarafından.
Bazı Alzheimer araştırmacıları ve hasta savunucuları, övdü alan için bir atılım olarak lecanemab. Ve ilaç, büyük bir denemede bilişsel gerilemeyi yavaşlatmada istatistiksel olarak anlamlı bir etkiyi açıkça gösteren ilk anti-amiloid tedavisidir. Ancak diğer bilim adamları, potansiyeli konusunda daha temkinli davrandılar.
G/O Media komisyon alabilir
Örneğin, ilaç plasebodan önemli ölçüde daha iyi performans göstermiş olsa da, sağladığı gerçek klinik faydaların mütevazı olması muhtemeldir. Bazı dış uzmanlar, deneme verilerine dayanarak, lecanemab insanlara en iyi ihtimalle yalnızca üç ila beş aylık gelişmiş biliş sağlayabilir. dedidiğerleri varken savundu doktorların, hastaların ve ailelerin kayda değer herhangi bir fayda görme olasılığı düşüktür.
Lecanemab ve diğer anti-amiloid ilaçların da beyin kanaması riskini arttırdığı bilinmektedir. Bu yan etki vakaları tipik olarak hafif görünmektedir ve çoğu hastada semptomlar bile gelişmemektedir. Ancak, lecanemab kullanımını takiben beyin kanamasına bağlı en az üç rapor edilmiş ölüm olmuştur ve aynı anda kan sulandırıcı kullanımı muhtemelen en azından katkıda bulunmuştur. bu ölümlerden ikisi. FDA’nın onayı, ciddi ve yaşamı tehdit eden olayların nadir olduğunu belirtmesine rağmen, bu artan risk için bir etiket uyarısı gerektirecektir.
Leqembi olarak satılacak olan Lecanemab, FDA tarafından onaylanan ilk anti-amiloid ilaç değil. Haziran 2021’de FDA onaylı Aduhelm ilacı da Biogen ve Eisai tarafından geliştirildi. Aduhelm’in onayını destekleyen deneme verileri, lecanemab’ın durumunda olduğundan daha da belirsizdi ve teşkilat, muhtemelen değersiz bir ilacı zorlamakla suçlandı. Onaylanmasının ardından, birçok doktor Aduhelm’i reçete etmeyi açıkça reddetti ve Medicare sonunda, faydalarına dair açık kanıtlar toplanana kadar ilacı rutin olarak kapsamayacağına karar verdi. Geçen hafta bir Kongre raporu kurmak FDA’nın defalarca kendi kurallarını savuşturduğu ve onay süreci boyunca Biogen ile “alışılmadık” ve yakın bir ilişkisi olduğu.
Aduhelm ve lecanemab, FDA’nın hızlandırılmış onay yolu kapsamında yeşil ışık yaktı. Bu atama, şirketlerin bir ilacın onayını, hastalar için klinik olarak anlamlı olacağına dair dolaylı kanıtlar sunmak zorunda kalarak hızlandırmalarına olanak tanır, ancak sonunda faydalarına dair net veriler sağlamaları gerekir. Aduhelm’den farklı olarak FDA, onayından önce lecanemab kanıtlarını gözden geçirmesi için dışarıdan bir danışma komitesi çağırmadı. Ajans, özellikle Aduhelm’i onaylamaya karar verirken komitenin tavsiyelerine karşı çıkarak birkaç üyenin istifasına yol açtı.
Bu muhtemelen lecanemab’ın düzenleyici süreçteki yolculuğunun sonu değil. Medicare’in Aduhelm ile ilgili daha önceki kararnamesi nedeniyle, tam bir FDA onayı almadıkça lecanemab kapsanmayacaktır. Hızlandırılmış onay açıklandıktan kısa bir süre sonra Fierce Pharma, Eisai ve Biogen’in plan “günler içinde” tam onay için başvurmak. İlaç üreticileri var Ayrıca dedi ki lansman fiyatının yıllık 26.500 $ olacağı, bu da Aduhelm’in ilk liste fiyatının yaklaşık yarısı kadar; ilaca yönelik yaygın eleştiriler.